兒童用藥問題，如兒科常見病、多發(fā)病用藥的兒童適宜劑型不足，企業(yè)對修改說明書態(tài)度不積極，腫瘤等重大疾病治療缺少兒童用藥數(shù)據(jù)等。

“解決兒童用藥問題應從藥品研發(fā)、新藥評價和上市后評價，以及藥品上市后的合理規(guī)范使用等多個環(huán)節(jié)入手，多管齊下，多措并舉�！蓖鯐粤峥偨Y(jié)說。

企業(yè)面臨現(xiàn)實難題

品種缺、劑型少、說明書不完整是兒童用藥存在的痛點，但要解除這些痛點，企業(yè)也遇到現(xiàn)實難題。

在開發(fā)兒童適宜品種和劑型方面，企業(yè)苦惱不少，且不僅僅是研發(fā)投入大、市場相對小。一位企業(yè)人士直言，企業(yè)面對的一個重要困擾是兒童藥定義和內(nèi)涵有待進一步明確。他也提出，在兒童藥劑型、規(guī)格和口味改良中，藥用輔料發(fā)揮著重要作用，但企業(yè)遇到的現(xiàn)實問題是，支持研發(fā)可用的輔料很少。

任武賢告訴記者，一方面，我國兒科醫(yī)生缺口巨大，難以支持新藥、新劑型開發(fā)對研究者的需要；另一方面，由于家長對兒童參與藥物試驗研究存在顧慮，企業(yè)在招募受試者時，要在說服家長的工作上投入大量人力和時間成本。

影響兒童藥研發(fā)的因素不僅如此，王曉玲強調(diào)，兒科臨床試驗方面還存在兒科臨床試驗機構(gòu)分布不平衡、缺乏標準化的兒科GCP標準、開展的兒童臨床試驗數(shù)量相對少等亟待解決的問題。

有多位醫(yī)生在研討會上表示，醫(yī)生在臨床中發(fā)現(xiàn)兒童藥說明書存在待完善之處，把相關(guān)信息反饋給企業(yè)，然而事情往往沒有下文。

對于臨床醫(yī)生反映的問題，一位企業(yè)負責人告訴記者，企業(yè)在修訂說明書時其實也會遇到困難。他舉例說，企業(yè)在修改說明書的相關(guān)研究中，獲取臨床使用中的不良反應情況相對容易，但如果需要進行更換輔料等操作，則要開展大量工藝驗證和報批工作，甚至要開展臨床試驗�？梢哉f，完善修改說明書問題要解決，最終的落腳點依然是須破解兒童藥開發(fā)之難。

政策組合拳“解憂”

兒童藥短缺問題的解決涉及藥監(jiān)、醫(yī)保等政府部門配合與政策銜接。

為激勵兒童藥創(chuàng)新研發(fā)，近年來，我國從藥物審評審批、臨床使用等多方面出臺鼓勵政策。據(jù)《2018年度藥品審評報告》，國家藥監(jiān)局藥品審評中心2018年納入優(yōu)先審評程序的313件注冊申請中，包括兒童用藥和罕見病用藥63件。

近期，兒童藥利好消息頻傳。8月20日，新版藥品目錄發(fā)布，正式公布國家醫(yī)保常規(guī)準入部分的藥品名單，其新增的148個品種中包括38個兒童用藥。8月26日，十三屆全國人大常委會第十二次會議表決通過的新修訂《藥品管理法》，其第十六條第三款明確，“國家采取有效措施，鼓勵兒童用藥品的研制和創(chuàng)新，支持開發(fā)符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格，對兒童用藥品予以優(yōu)先審評審批”。

在全國人大常委會辦公廳隨后召開的新聞發(fā)布會上，全國人大常委會法制工作委員會行政法室主任袁杰介紹了新修訂《藥品管理法》背后的故事——“藥品管理法修改過程中，根據(jù)常委會提出的意見，我們增加了對兒童用藥的規(guī)定，一直到最后馬上就要通過時，委員們還提出了這方面的意見，我們對兒童用藥專門用一款進行規(guī)定�！痹�杰說，對于鼓勵相關(guān)藥品開發(fā)，這一款規(guī)定“寫得非常具體”。

在這場新聞發(fā)布會上，國家藥監(jiān)局政策法規(guī)司司長劉沛也表示，藥監(jiān)部門要在落實新修訂《藥品管理法》的過程中研究具體的配套規(guī)章和政策，出臺相應的技術(shù)指導原則，鼓勵和促進兒童用藥的研制和創(chuàng)新。

“國家政策的支持，讓企業(yè)很受鼓舞�！比挝滟t表示。